Марьям Хагшенас, старший исследователь этого проекта, заявила: "Применение генной терапии в лечении генетических и приобретенных заболеваний в последние годы имело значительный рост. В области офтальмологии потенциал применения генной терапии широк, благодаря многим преимуществам глаза, включая локальное подавление иммунного ответа".
Этот кандидат медицинских наук по генетике Мешхедского университета медицинских наук подчеркнула: "пигментный ретинит - это форма дегенерации сетчатки и одна из самых распространенных форм наследственной слепоты, с распространенностью около 1 на 2500 рождений. Он характеризуется прогрессирующей дегенерацией сетчатки и в конечном итоге приводит к ночной слепоте и полной слепоте. Высокая распространенность и тот факт, что молодежь является наиболее пострадавшей группой, оказывают негативное влияние не только на общественное здоровье, но и с социальной и экономической точки зрения".
Хагшенас пояснила: "Одна из наиболее эффективных мер, которые могут быть предприняты для лечения этого заболевания, - производство оптимизированных рекомбинантных вирусных векторов для эффективной доставки гена. Используя этот метод для лечения Х-связанного пигментного ретинита, вызванного дефектом гена RPGR, был создан вирус, содержащий здоровую копию этого гена".
??? ???????????